包括《美國醫(yī)學會雜志》(JAMA)在內的許多醫(yī)學期刊將因果關系表達的使用限制在隨機臨床試驗的報道中。盡管實施良好的隨機臨床試驗仍然是回答因果問題的首選方法，但觀察性研究的方法已經取得了進步，當強有力的假設成立時，對實施良好的觀察性研究結果的因果解釋成為可能。此外，觀察性研究可能是回答有關醫(yī)療或政策干預的因果影響問題的唯一實際信息來源，可以支持對反映實踐的人群和環(huán)境中的干預措施進行研究，并有助于確定干預措施，以便進行進一步的實驗調查。在描述觀察性研究時，確定適當使用因果關系表達的機會對醫(yī)學期刊的交流很重要。

在描述觀察性研究時，如何使用因果語言的結構化方法將加強研究目標的交流，支持對假設、設計和分析選擇的評估，并允許對結果進行更清晰和準確的解釋?；诳鐚W科因果推理的大量文獻，我們提出了一個觀察性研究框架，旨在基于6個核心問題提供干預措施因果效應的證據:什么是因果問題？什么數量？如果知道，回答因果問題；研究設計是什么?做了什么因果假設？觀察到的數據如何在原則上和實踐中回答因果問題?對這些分析的因果解釋是否站得住腳?

采用建議的框架來確定因果解釋在觀察性研究中何時是合適的，有望促進作者、審稿人、編輯和讀者之間更好的溝通。實際的實施將需要編輯、作者和審稿人之間的合作來操作框架并評估其對實證研究報告的影響。

包括《美國醫(yī)學會雜志》在內的許多醫(yī)學期刊限制使用因果語言來描述隨機分配干預措施的研究。事實上，隨機臨床試驗被廣泛認為是回答干預措施因果效應問題的首選方法。然而，由于成本、隨訪時間或倫理考慮等方面的限制，用試驗來回答所有這些問題是不可行的。當這些限制妨礙進行試驗時，對觀察性(非實驗性)數據進行精心設計的分析，為干預措施(如治療策略、政策或行為改變)的效果提供了另一種證據來源。此外，觀察性研究可以作為一種數據驅動的方法，用于確定值得進一步實驗調查的干預措施，并用于檢查干預措施在反映實踐的人群和環(huán)境中的效果。

醫(yī)學、流行病學、生物統(tǒng)計學、經濟學和其他社會科學正在積極研究觀察性研究對干預措施因果效應提供證據的潛力。在這篇特別通訊中，我們研究了一個可能被醫(yī)學雜志使用的框架，當他們從目前禁止在觀察性研究中使用任何因果語言的方法轉變?yōu)橐环N更全面的因果推理方法，這種方法反映了跨越多個不同學科的廣泛的先前工作的綜合。我們現在進行這項檢查主要有三個原因。首先，決策者越來越多地尋求及時回答有關干預措施影響的復雜研究問題，這些問題具有挑戰(zhàn)性或不可能通過隨機試驗解決。例如，關于治療的長期或罕見效果、治療效果的異質性或衛(wèi)生保健政策的效果的問題可能很難通過完全依賴試驗來回答。其次，提出因果關系問題和闡述回答這些問題所需的假設的框架得到了廣泛傳播。這些框架支持了現有方法的改進和新方法的開發(fā)，這些方法承諾提供具有因果解釋的結果，只要滿足強有力的假設。第三，來自多個來源的觀察性數據(例如，登記處、醫(yī)療保健索賠、電子健康記錄)越來越多地用于研究目的。來自不同來源的分析可以通過使用來自可能具有不同潛在因果結構的群體的具有不同測量特征的數據來促進對穩(wěn)健性的評估。

在接下來的內容中，我們首先列出了從觀察性研究中對干預措施的影響進行因果推斷所固有的挑戰(zhàn)。然后，我們討論了目前確定因果語言是否適合觀察性研究的方法的局限性。最后，我們提出了醫(yī)學和衛(wèi)生政策研究中因果推理的另一種框架，并研究了它對臨床期刊的作者、審稿人、編輯和讀者的影響。

隨機臨床試驗作為回答干預措施因果效應問題的首選方法，其重要性和價值毋庸置疑。然而，由于現實中的各種限制，我們不能總是依賴于試驗來獲得所有問題的答案。在這種情況下，觀察性研究的作用變得尤為關鍵。觀察性研究不僅提供了另一種重要的證據來源，還能在一定程度上彌補隨機臨床試驗的不足，尤其是在研究長期或罕見效果、治療效果的異質性以及衛(wèi)生政策效果等問題上。

隨著跨學科因果推理框架的逐漸普及，醫(yī)學期刊有必要重新審視在觀察性研究中使用因果語言的禁忌。這些新的因果推理方法可以在嚴格假設條件下提供具有因果解釋的結果，從而為政策制定者和研究人員提供更具實用性的證據。這不僅有助于解決現實中的復雜問題，還能推動科學研究方法的進步和完善。

隨著大數據時代的到來，各種來源的觀察性數據（如登記處、醫(yī)療保健索賠、電子健康記錄）為研究提供了豐富的素材。通過對不同來源的數據進行分析，我們可以更全面和穩(wěn)健地評估干預措施的效果。這種多數據來源的方法不僅提高了研究結果的可靠性，也為因果推理提供了更堅實的基礎。

醫(yī)學和衛(wèi)生政策研究中因果推理框架的應用，不僅為研究人員提供了新的視角和工具，也為期刊的作者、審稿人、編輯和讀者帶來了新的挑戰(zhàn)和機遇。我們需要在保持科學嚴謹性的同時，靈活應用這些新方法，以更好地服務于公共健康和醫(yī)療決策。

Dahabreh IJ, Bibbins-Domingo K. Causal Inference About the Effects of Interventions From Observational Studies in Medical Journals. JAMA. 2024 Jun 4;331(21):1845-1853. doi: 10.1001/jama.2024.7741. PMID: 38722735.